亨廷頓舞蹈癥（HD）是一種罕見病，其特征是異常運動舞蹈癥，是由亨廷頓基因突變引起大腦紋狀體區(qū)域的神經(jīng)退行性病變所致?；谏窠?jīng)轉(zhuǎn)錄因子NeuroD1的基因療法，將腦內(nèi)膠質(zhì)細胞直接重編程為功能性的新神經(jīng)元，用以治療各種腦疾病，包括亨廷頓舞蹈癥、阿爾茨海默癥、帕金森綜合征、腦中風、ALS等等。