如果發(fā)現(xiàn)自己眼瞼下垂、出現(xiàn)復(fù)視、咀嚼無力抑或是對疲勞不耐受，很容易出現(xiàn)倦怠——以往連續(xù)走個兩三公里也是等閑視之，如今走了幾百米便腿腳酸軟虛浮，這些癥狀集合到一起，還是得非常小心，趕緊去大醫(yī)院問診。

以上指征的相同之處在于，它們都與重癥肌無力（myasthenia gravis，MG）有關(guān)。

用專業(yè)的定義來說，MG是由神經(jīng)-肌肉接頭處傳遞功能障礙所引起的自身免疫性疾病，比起正常健康人群來說，MG患者更容易疲勞，但這種疲勞感會在適度休息后減輕。國家衛(wèi)生健康委員會醫(yī)院質(zhì)量監(jiān)測系統(tǒng)(Hospital Quality Monitoring System, HQMS)數(shù)據(jù)庫發(fā)布，我國重癥肌無力發(fā)病率約為0.68/10萬，70~74歲年齡組人群發(fā)病率最高(1.89/10萬)。女性發(fā)病率為0.76/10萬，高于男性的0.60/10萬。

1958年Osserman首次提出的MG分型標(biāo)準(zhǔn)是目前各大醫(yī)療機構(gòu)公認(rèn)的權(quán)威分型。它將重癥肌無力分為五型：I型、IIa型、IIb型、III型和IV型。

其中，I型也稱為眼肌型，即只有眼肌受累，屬于最輕的類型；

IIa型為輕度全身型，也可以合并有眼肌受累；

IIb型則是中度全身型，病情已經(jīng)累及延髓肌，并伴有臉下垂、復(fù)視、構(gòu)音和吞咽困難及頸肌、四肢肌無力；

III型屬于重型，全身混合性多肌群受累，雖然還未累及呼吸肌，但藥物治療效果不明顯，病患已經(jīng)生活不能自理；

IV型為晚發(fā)型全身無力，常伴發(fā)胸腺瘤，是最嚴(yán)重的分型。病患可以在正規(guī)醫(yī)療機構(gòu)完成常規(guī)檢查和打分，評判具體處于何種分型。

病要早治，不過一旦確診了MG，又該如何治療呢？

在常規(guī)療法之外，干細(xì)胞移植是近年來備受關(guān)注的新型療法，從某種意義上說，它才是標(biāo)本兼治的良法。干細(xì)胞作為一類具備自我復(fù)制能力和更新能力、同時具有多項分化潛能的細(xì)胞，一向是各類惡性腫瘤或血液疾病的克星。

早在2004年就有MG患者接受了造血干細(xì)胞（HSC）移植，而且在術(shù)后半年內(nèi)并未出現(xiàn)與移植有關(guān)的不良反應(yīng)。這種療法先采用細(xì)胞毒性藥物清除宿主免疫細(xì)胞，接著植入自體/同種異體HSC，后者進(jìn)一步分化為各類血細(xì)胞，并重建免疫系統(tǒng)，相當(dāng)于在戰(zhàn)后廢墟之間再造華廈。

根據(jù)統(tǒng)計，采用藥物/手術(shù)控制的患者中仍有約10%的重度難治性病例無法遲緩病程，HSC移植著眼于細(xì)胞學(xué)角度重建失調(diào)的免疫系統(tǒng)，能夠帶來更加本質(zhì)純粹的療效。

例如，對患者先期采用粒細(xì)胞刺激因子（Granulocyte stimulating factor，GSF）完成HSC動員，再抽取患者自體血液，并分離提取待移植的造血干細(xì)胞凍存。等患者完成免疫消融術(shù)后再行移植，由于HSC來自本體，不會出現(xiàn)排異現(xiàn)象，不僅大幅降低了手術(shù)難度和患者生存率，而且對術(shù)后的康養(yǎng)也大有裨益。

干細(xì)胞在重建免疫系統(tǒng)時，其還可通過釋放免疫相關(guān)細(xì)胞因子或與免疫細(xì)胞直接接觸來抑制調(diào)控特定細(xì)胞的增殖。免疫系統(tǒng)過度激活與自身免疫疾病高度相關(guān)，干細(xì)胞的免疫調(diào)節(jié)能力則為此類疾病的干預(yù)提供了新的思路，重癥肌無力也不例外：干細(xì)胞一方面調(diào)節(jié)了T細(xì)胞數(shù)量，可更好地維持免疫耐受并緩解免疫亢進(jìn)；另一方面則通過抗胸腺細(xì)胞免疫球蛋白介導(dǎo)漿細(xì)胞裂解凋亡，以此消除某些頑固的抗AchR抗體分泌漿細(xì)胞。

近年來不斷深入的干細(xì)胞研究為MG新型療法奠定了基礎(chǔ)，國內(nèi)外權(quán)威醫(yī)療機構(gòu)都先后把干細(xì)胞療法作為罕見病干預(yù)調(diào)理的核心。

MG干細(xì)胞治療還有待更多臨床研究得出更為確切的結(jié)論，不過未來一定能開發(fā)出更為穩(wěn)妥的移植方法，盡早干預(yù)，從源頭改善MG病患的生活質(zhì)量。

參考文獻(xiàn)：

[1]徐欣瑤,趙琦睿,管靚等.胸腺瘤伴重癥肌無力外科治療的研究進(jìn)展[J].中國臨床新醫(yī)學(xué),2023,16(06):564-568.

[2]張?zhí)?張小河,沈誠等.胸腺擴大切除術(shù)治療重癥肌無力合并胸腺萎縮的遠(yuǎn)期療效及其影響因素分析[J].中國胸心血管外科臨床雜志,2023,30(06):848-852.

[3]張永輝,馬文強,黃玉煒等.新的重癥肌無力外科臨床分型及分期在圍手術(shù)期中的應(yīng)用[J].中國胸心血管外科臨床雜志,2023,30(06):853-857.

[4]柳青,蘇莉.眼肌型重癥肌無力1例誤診報告[J].中國現(xiàn)代醫(yī)藥雜志,2023,25(03):72-74.

[5]盧志鵬,謝旭芳,吳曉牧.干細(xì)胞移植治療重癥肌無力研究進(jìn)展[J].江西醫(yī)藥,2020,55(11):1732-1735.

[6]朱婕,黃小雨,張勇等.重癥肌無力患者外周血中CD4~+記憶性干細(xì)胞樣T細(xì)胞水平的表達(dá)及臨床意義[J].徐州醫(yī)科大學(xué)學(xué)報,2020,40(06):411-414.

*內(nèi)容為【干細(xì)胞精研社】原創(chuàng)，轉(zhuǎn)載請注明來源

圖片來源于網(wǎng)絡(luò)，侵刪