諾獎團(tuán)隊(duì)開發(fā)的LNP遞送的體內(nèi)CRISPR療法最新臨床數(shù)據(jù)公布
諾獎團(tuán)隊(duì)開發(fā)的LNP遞送的體內(nèi)CRISPR療法最新臨床數(shù)據(jù)公布
6月26日,Intellia Therapeutics 在國際頂尖醫(yī)學(xué)期刊《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》(NEJM)發(fā)表了具有里程碑意義的臨床試驗(yàn)論文。這是首個體內(nèi) CRISPR 基因編輯療法的臨床試驗(yàn)結(jié)果,大大擴(kuò)展了 CRISPR 基因編輯療法的應(yīng)用范圍,直接注射 CRISPR 組份即可在體內(nèi)進(jìn)行高效基因編輯,為許多遺傳疾病的治療開辟了新的途徑,被譽(yù)為“開啟了醫(yī)學(xué)新時代”。
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