預(yù)測2023年或?qū)⒂?3款細胞和基因療法上市：美國FDA在幾年前曾預(yù)計，到2025年，F(xiàn)DA每年將批準(zhǔn)10-20款細胞和基因療法。麥肯錫近期的一份報告則基于管線進展做出更大膽的預(yù)測：僅在2024年，預(yù)計將有多達21種細胞療法和多達31種基因療法獲得FDA批準(zhǔn)。當(dāng)前這一領(lǐng)域還有超過2000項臨床試驗正在開展，其中超過100項已邁入3期。根據(jù)公開信息，在可預(yù)見的2023年，就有多達16款全新的細胞或基因療法有望在全球首次獲批。

In vivo pharma intelligence

首款國產(chǎn)CAR-T已用于超過400名患者：3月29日，復(fù)星凱特CEO黃海在第七屆中國醫(yī)藥創(chuàng)新和投資大會上表示，中國首個CAR-T細胞治療產(chǎn)品奕凱達（阿基侖賽注射液）目前已治療超400名患者。阿基侖賽注射液是復(fù)星凱特從美國Kite Pharma引進YESCARTA技術(shù)、同時獲得授權(quán)在中國進行本地化生產(chǎn)的靶向CD19自體CAR-T細胞治療產(chǎn)品。2021年6月22日，阿基侖賽注射液成為國內(nèi)首個獲批上市的CAR-T細胞治療產(chǎn)品，適用于治療二線或以上系統(tǒng)性治療后復(fù)發(fā)/難治性大B細胞淋巴瘤（LBCL）成人患者。

經(jīng)濟觀察報

零售藥店經(jīng)營CAR-T治療藥品供應(yīng)與藥學(xué)服務(wù)規(guī)范發(fā)布：近日，由中國醫(yī)藥商業(yè)協(xié)會主辦的“第十九屆中國零售藥店年度大會暨第四屆中國專業(yè)藥房發(fā)展論壇”在廣州召開。論壇同時舉行《零售藥店經(jīng)營自體嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）治療藥品供應(yīng)與藥學(xué)服務(wù)規(guī)范》標(biāo)準(zhǔn)發(fā)布儀式。該標(biāo)準(zhǔn)由中國醫(yī)藥商業(yè)協(xié)會牽頭起草，為中國首個規(guī)范藥房經(jīng)營細胞治療藥品供應(yīng)與藥學(xué)服務(wù)的全國性專業(yè)化服務(wù)規(guī)范，對零售專業(yè)藥房開展CAR-T經(jīng)營與服務(wù)進行了系統(tǒng)性指導(dǎo)。

網(wǎng)易

“干細胞研究與器官修復(fù)”重點專項項目啟動會召開：3月29日，由中國科學(xué)院蘇州生物醫(yī)學(xué)工程技術(shù)研究所牽頭承擔(dān)的國家重點研發(fā)計劃“干細胞研究與器官修復(fù)”重點專項“神經(jīng)-循環(huán)-生殖微生理互作系統(tǒng)構(gòu)建及其智能化評價體系”項目啟動會在蘇州醫(yī)工所召開?！　≡擁椖繉⒒谌嗽锤杉毎⑸窠?jīng)-循環(huán)-生殖微生理互作系統(tǒng)，發(fā)展類器官芯片、自動化培養(yǎng)與數(shù)字化傳感等一批關(guān)鍵核心技術(shù)，助力我國在干細胞研究與器官修復(fù)領(lǐng)域相關(guān)顛覆性技術(shù)的發(fā)展和科學(xué)研究的深入。

蘇州生物醫(yī)學(xué)工程技術(shù)研究所

全球首款角膜內(nèi)皮疾病同種異體細胞療法獲批：Aurion Biotech宣布其創(chuàng)新細胞療法Vyznova獲得日本醫(yī)藥品醫(yī)療器械綜合機構(gòu)（PMDA）上市批準(zhǔn)，用以治療大泡性角膜病變。根據(jù)公告，這是全球首個獲批用以治療角膜內(nèi)皮疾病的同種異體細胞療法。Vyznova是一項現(xiàn)貨型、同種異體細胞療法，是針對角膜內(nèi)皮功能障礙開發(fā)了一種全新的治療方案，來自捐贈者角膜的健康細胞通過Aurion專有的創(chuàng)新、多步驟培養(yǎng)，以產(chǎn)生完全分化的角膜內(nèi)皮細胞。

Aurion Biotech

鄧宏魁課題組建立更加快速高效的人體細胞化學(xué)重編程體系：北大-清華生命科學(xué)聯(lián)合中心、北京大學(xué)鄧宏魁研究組在國際學(xué)術(shù)期刊Cell Stem Cell發(fā)表最新研究論文。本研究建立了新的化學(xué)重編程體系，更加快速和高效地將人成體細胞誘導(dǎo)為多潛能干細胞。研究人員發(fā)現(xiàn)了新的化學(xué)小分子組合，大幅加快了重編程進程，誘導(dǎo)周期由原來的50天縮短到30天以內(nèi)，最短16天即可完成誘導(dǎo)。與此同時，誘導(dǎo)效率大幅提升，最高可達31%。

干細胞者說

全球首例免疫細胞治療胰腺癌受益患者誕生：?NEJM上發(fā)表的一種新型免疫療法TCR-T療法引起轟動。一位轉(zhuǎn)移性胰腺癌晚期患者（KRAS G12D突變）在接受一次性注入162億免疫細胞后一個月，患者體內(nèi)的轉(zhuǎn)移灶開始消退；6個月后，經(jīng)過評估，患者的病灶竟消失了72%。似乎成功地阻止了患者晚期胰腺癌的進展。這是一位72歲的女性患者（CRI-4483），也是全球首位獲益的晚期胰腺癌患者。研究人員專門研發(fā)了靶向KRAS G12D的TCR-T療法，將對胰腺癌大部分患者群體帶來治愈的新希望。

NEJM