自閉癥會嚴重影響兒童溝通、社交互動，甚至還會導致兒童發(fā)育障礙，這些兒童需要特殊教育，大額的醫(yī)療保健費用以及父母長時間的照顧和陪伴，這些為社會帶來重大的經濟負擔，每一個自閉癥兒童的家庭都有一片散不盡的陰霾。

日前，《干細胞轉化醫(yī)學雜志》（STEM CELLS TRANSLATIONAL MEDICINE）上發(fā)表了一篇臍帶間充質干細胞治療兒童自閉癥的人體臨床研究。該研究證實，臍帶間充質干細胞治療兒童自閉癥是安全可耐受并且有效的?[1]。

1自閉癥譜系障礙與當前治療現(xiàn)狀

自閉癥的醫(yī)學名詞叫做自閉癥譜系障礙，主要表現(xiàn)為社交互動和交流方面的缺陷，還會出現(xiàn)焦慮、注意力缺陷（多動癥）、睡眠障礙，甚至還會出現(xiàn)運動障礙（比如肌肉無力、用腳趾走路、動作笨拙）、智力障礙以及胃腸道方面的問題（比如慢性便秘、腹瀉、腹痛）。

已有研究證實，自閉癥與炎癥以及免疫失調相關，包括大腦炎癥以及胃腸道的免疫失調。表現(xiàn)為自閉癥兒童血清中巨噬細胞衍生的炎癥趨化因子（MDC）水平升高，并且，嚴重自閉癥兒童的血清MDC水平顯著高于輕中度自閉癥患者?[2]。

目前，對于自閉癥的治療僅限于心理干預，和一些語言、行為的鍛煉，還有一些抗精神病類的藥物。這些治療方法益處有限，并不能從根本上對兒童自閉癥起到治療作用?[3]。

2間充質干細胞用于治療兒童自閉癥

間充質干細胞具有免疫調節(jié)和抗炎的特性，基于這兩種特性，間充質干細胞治療已經安全地用于治療多種自身免疫性疾病和神經系統(tǒng)疾病。特別是圍產組織來源的間充質干細胞，比如臍帶來源的間充質干細胞，比其他來源的間充質干細胞有更好的免疫調節(jié)活性和增殖能力。

迄今為止一些研究已經證明，96%的自閉癥兒童在接受間充質干細胞治療后，病情會得到改善。行為模式改善率66%，社會關系改善率90.6%，語言交流改善率78%[4, 5]。

3??20名患兒接受了間充質干細胞治療

2015年3月至2015年12月期間，選取20名自閉癥6-16歲未接受過干細胞治療，并且根據(jù)《精神疾病診斷統(tǒng)計手冊》第四版確診自閉癥譜系障礙的兒童進行該項臨床研究。受試者每3個月接受一次治療，在9個月中共進行4次治療。

首先從健康出生的嬰兒的臍帶分離出臍帶間充質干細胞，進行培養(yǎng)和擴增。在使用前完善注射細胞制劑的安全性檢查，包括細胞活力、有無細菌病毒污染等。然后經靜脈注入受試者體內，注射在2個小時內完成。

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接下來，對受試者隨訪一年，在治療后3個月和12個月時進行完整的醫(yī)學檢查和精神病學評估，全血細胞計數(shù)、完整的代謝組和傳染病測試、血清炎癥因子（MDC）水平以及自閉癥特定問卷（CARS 和自閉癥治療評估清單ATEC）。

從安全性角度來看，整個臨床試驗過程中沒有出現(xiàn)與干細胞治療相關的不良事件，兩名受試者出現(xiàn)注射部位的輕度炎癥，但均自行好轉。在整個研究期間，沒有觀察到基本血液學和化學實驗室測試的臨床明顯變化。

從臨床療效上來看，該次試驗中的受試者體內血清MDC（炎癥因子）水平與基線相比呈現(xiàn)下降趨勢。并且受試者的自閉癥評分CARS分數(shù)有所改善。完成完整療程的受試者均從中重度自閉癥癥狀改善到自閉癥診斷標準之下，效果顯著。這些受試者的ATEC量表也有所改善。

近年來，間充質干細胞注射治療兒童自閉癥已發(fā)展至人類臨床試驗階段，并且取得了積極的臨床效果。未來，間充質干細胞治療的發(fā)展與普及無疑會拯救無數(shù)自閉癥的“無聲天使”，也將拯救無數(shù)籠罩在自閉癥陰霾下的家庭。

參考文獻

1 Riordan NH, Hincapié ML, Morales I, et al. Allogeneic Human Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells for the Treatment of Autism Spectrum Disorder in Children: Safety Profile and Effect on Cytokine Levels. Stem Cells Transl Med. 2019;8(10):1008-1016. https://doi.org/10.1002/sctm.19-0010

2 Sanchack KE, Thomas CA. Autism spectrum disorder: Primary care principles. AmFam Phys 2016;94:972–979. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/28075089/

3 Bhat S, Acharya UR, Adeli H et al. Autism: Cause factors, early diagnosis and therapies. Rev Neurosci 2014;25:841–850. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/25222596/

4 Siniscalco D, Kannan S, Semprun-Hernandez N et al. Stem cell therapy in autism: Recent insights. Stem Cells Cloning Adv Appl 2018;11:55–67. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/30425534/

5 Lv YT, Zhang Y, Liu M et al. Transplantation of human cord blood mononuclear cells and umbilical cord-derived mesenchymal stem cells in autism. J TranslMed 2013;11:196. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/23978163/